Un essai clinique teste un produit de santé, c’est-à-dire un médicament, un dispositif médical ou une thérapie génique ou cellulaire, et a pour vocation d’évaluer leur sécurité et leur efficacité chez des volontaires sains ou des malades.
Les essais cliniques sont encadrés par la loi afin de garantir la sécurité des participants. En France, ils sont conditionnés à l’avis favorable d’un comité de protection des personnes (CPP) et requièrent une autorisation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).
Si l’efficacité du produit de santé est prouvée et qu’il peut être utilisé en toute sécurité, il pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée par l’ANSM.
En savoir plus sur les essais cliniques.
IMPORTANT : La liste des essais figurant sur cette page n’est pas exhaustive.
Essais cliniques visant à restaurer l’audition
Surdité DFNB9
Quatre essais de thérapie génique sont en cours pour restaurer l'audition d'enfants atteints de cette surdité génétique :
ESSAI CLINIQUE AUDIOGENE (OTOF-GT)
- Médicament de thérapie génique : SENS-501
- Promoteur de l'essai : Sensorion (France)
- Objectif de l'essai : évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité du médicament SENS-501 chez des enfants âgés entre 6 et 31 mois.
- Lieu de l'essai : France
- En savoir plus sur cet essai clinique.
Essai clinique de thérapie génique en Chine
- Médicament de thérapie génique : Non communiqué
- Promoteur de l'essai : Shanghai Refreshgene Therapeutics (Chine)
- Objectif de l'essai : évaluer la sécurité et l'efficacité du médicament chez des enfants
- Lieu de l'essai : Chine
- Premiers résultats :
- https://usbeketrica.com/fr/article/des-enfants-nes-sourds-entendent-pour-la-premiere-fois
- https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38280389/ (en anglais)
- https://www.technologyreview.com/2023/10/27/1082551/gene-treatment-deaf-children-hearing-china/ (en anglais)
Essai clinique CHORD
- Médicament de thérapie génique : DB-OTO
- Promoteur de l'essai : Regeneron/Decibel Therapeutics (USA)
- Objectif de l'essai : évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité préliminaire du médicament DB-OTO chez des enfants de moins de 17 ans.
- Lieux de l'essai : USA, Royaume-Uni et Espagne
- En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/study/NCT05788536 (lien en anglais vers la base officielle américaine des essais cliniques)
- Premiers résultats : https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/regeneron-shares-preliminary-results-showing-gene-therapy (en anglais)
Essai clinique AK-OTOF-101
- Médicament de thérapie génique : AAVAnc80-hOTOF
- Promoteur de l'essai : Eli Lilly/Akouos (USA)
- Objectif de l'essai : évaluer la sécurité et la tolérance d'une administration unilatérale unique d'une des deux doses d'AAVAnc80-hOTOF et évaluer le dispositif d'administration d'Akouos chez des enfants entre 2 et 17 ans
- Lieux de l'essai : USA et Taïwan
- En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/study/NCT05821959 (lien en anglais vers la base officielle américaine des essais cliniques)
- Premiers résultats : https://aro.org/wp-content/uploads/2024/01/ARO-press-release-Otoferlin-gene-therapy-FINAL-1_30_24.pdf (en anglais)
Essais cliniques visant à protéger l'audition
Essai clinique NOTOXIS
- Médicament : SENS-401
- Promoteur de l'essai : Sensorion (France)
- Objectif de l'essai : évaluer la capacité du médicament SENS-401 pour prévenir l'ototoxicité induite par la cisplatine utilisée en chimiothérapie chez des adultes de plus de 18 ans.
- Lieu de l'essai : France
- En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/study/NCT05628233 (lien en anglais vers la base officielle américaine des essais cliniques)
Essai clinique DB-020-002
- Médicament : DB-020
- Promoteur de l'essai : Regeneron/Decibel Therapeutics (USA)
- Objectif de l'essai : évaluer si le médicament DB-020 administré par injection dans l'oreille moyenne prévient la perte d'audition chez des adultes de plus de 18 ans qui recevront de fortes doses de cisplatine dans le cadre de leur chimiothérapie.
- Lieux de l'essai : USA et Australie
- En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04262336 (lien en anglais vers la base officielle américaine des essais cliniques)
Essai clinique STOPMD-3
- Médicament : SPI-1005 / Ebselen
- Promoteur de l'essai : Sound Pharmaceuticals (USA)
- Objectif de l'essai : évaluer l'innocuité et l'efficacité de SPI-1005 dans la maladie de Ménière chez des adultes de 18 à 75 ans.
- Lieu de l'essai : USA
- En savoir plus : https://clinicaltrials.gov/study/NCT04677972 (lien en anglais vers la base officielle américaine des essais cliniques)